[en] FSHD is a muscular dystrophy characterized by muscle atrophy. It is caused by mis-expression of DUX4 transcription factor in skeletal muscle cells. Potential therapeutic agents (AOs, siRNA) inhibiting DUX4 expression in muscles showed promising results in vitro. Development of animal models to assess these antisense agent toxicity and efficacy constitutes a next step towards clinical trials for FSHD. However, no transgenic mouse expressing DUX4 and presenting a myopathy is available. So, we established two naked DNA injection methods in mouse hind limb muscles to express DUX4 and create muscle damage. Afterwards we will investigate the efficacy of therapeutic agent against DUX4 in these models.
Disciplines :
General & internal medicine
Author, co-author :
Derenne, Aline ; Université de Mons > Faculté de Médecine et de Pharmacie > Biochimie métabolique et moléculaire
De Roeck, Estelle
Tassin, Alexandra ; Université de Mons > Faculté de Médecine et de Pharmacie > Physiologie et réadaptation respiratoire
Coppée, Frédérique ; Université de Mons > Faculté de Médecine et de Pharmacie > Service de Biochimie métabolique et moléculaire
Decleves, Anne-Emilie ; Université de Mons > Faculté de Médecine et de Pharmacie > Biochimie métabolique et moléculaire
Legrand, Alexandre ; Université de Mons > Unités externes > Les Cèdres ASBL ; Université de Mons > Faculté de Médecine et de Pharmacie > Service de Physiologie et réadaptation respiratoire
Language :
English
Title :
DUX4 surexpression and silencing in a murine model
Publication date :
11 May 2017
Number of pages :
1
Event name :
Interuniversity PhD student
Event place :
Liège, Belgium
Event date :
2017
Research unit :
M122 - Biochimie métabolique et moléculaire
Research institute :
R550 - Institut des Sciences et Technologies de la Santé
